近日，中国生物制药（1177.HK）核心企业正大天晴宣布，1类新药TQ-B3234胶囊（MEK1/2抑制剂）Ⅲ期临床试验在上海交通大学医学院附属第九人民医院（简称：上海九院）完成首例患者入组。此前，TQ-B3234已被国家药品监督管理局药品审评中心纳入突破性治疗品种，用于神经纤维瘤病I型（NF1）相关的成人丛状神经纤维瘤（PN）的治疗。

本研究（TQ-B3234-Ⅲ-01）为随机、双盲、安慰剂对照、多中心Ⅲ期临床试验，由上海九院整复外科李青峰教授担任组长单位主要研究者，旨在科学评估TQ-B3234胶囊治疗伴有症状、不可手术的神经纤维瘤病I型（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）患者的有效性与安全性，为临床提供更优治疗选择。

NF1是一种累及多系统的罕见遗传性疾病，已被纳入我国《第二批罕见病目录》。其中，约30%-60%的NF1患者会发展为PN，导致疼痛、毁容甚至恶变。目前临床治疗手段极为有限，传统手术因病灶界限不清、血供丰富而面临复发率高、损伤大的困境，存在巨大的未满足临床需求。

TQ-B3234作为一款口服选择性MEK1/2抑制剂，通过抑制RAS调节的RAF/MEK/ERK通路活性，进而抑制肿瘤生长。前期I期临床数据显示，50mg每日一次剂量客观缓解率（ORR）达 68.4%，显著优于已上市同类药物，且安全性可控，多数不良反应为1-2级。

此次开展的Ⅲ期临床研究计划入组177例受试者，按2:1比例分配至试验组与对照组，治疗周期最长约36个周期。研究期间，申办方免费提供试验药物与相关检查，并给予受试者交通、采血等相应补偿，同时已购买临床试验保险，全面保障受试者权益。

上海九院作为首家启动中心，正在开展受试者招募与入组工作，全国多中心将陆续启动。随着全国多中心的陆续启动，正大天晴将携手研究者，以严谨科学的试验数据，为中国NF1罕见病患者带来安全有效的创新治疗方案，填补临床治疗缺口。

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